Un nuevo estudio preclínico publicado recientemente por el Royal College of Surgeons de Irlanda muestra que una vacuna experimental de ARNm que se está desarrollando tiene el potencial de ayudar al sistema inmunológico del cuerpo a reconocer y destruir el neuroblastoma, un tumor maligno con una alta tasa de mortalidad en los niños. El equipo de investigación observó en modelos animales que la vacuna podría retrasar significativamente el crecimiento del tumor, retrasar la aparición del tumor entre 10 y 11 días y reducir el volumen del tumor en aproximadamente un 70%.

El éxito de las vacunas de ARNm en la prevención y el control de enfermedades infecciosas durante la epidemia de COVID-19 ha desencadenado un amplio debate en la comunidad académica: si la misma vía técnica también puede utilizarse para combatir el cáncer. Investigadores del Royal College of Surgeons de Irlanda (Universidad de Medicina y Ciencias de la Salud RCSI) han dado un paso crucial al demostrar por primera vez a nivel preclínico que una vacuna de ARNm puede ejercer un efecto antitumoral contra el neuroblastoma.
La investigación fue dirigida por la Dra. Olga Piskareva, profesora titular del Departamento de Anatomía y Medicina Regenerativa del RCSI, quien y su equipo diseñaron un protocolo para una vacuna de ARNm administrada a través de un vector peptídico. En modelos experimentales, la vacuna pudo "entrenar" al sistema inmunológico para que reconozca y ataque las células del neuroblastoma, lo que desaceleró eficazmente la progresión del tumor y redujo significativamente el tamaño del tumor.
El neuroblastoma es un tumor muy agresivo derivado de células nerviosas inmaduras que se presenta principalmente en bebés y niños pequeños. Aunque los tratamientos han mejorado en los últimos años, tratar a pacientes de alto riesgo y casos de recaída sigue siendo un gran desafío y representa aproximadamente el 15% de todas las muertes por cáncer infantil. Cada año, en Irlanda se diagnostica neuroblastoma entre 5 y 10 niños, y alrededor del 80% de los pacientes tienen una respuesta limitada o subóptima a las opciones de tratamiento existentes.
La Dra. Piskareva utilizó la analogía del "ladrillo Lego" de la plasticidad de la tecnología de ARNm cuando habló de los resultados de la investigación. Dijo que esta plataforma puede adaptar vacunas para pacientes individuales mediante la combinación de diferentes "módulos" para lograr estrategias de tratamiento altamente precisas. Ella cree que este estudio piloto muestra un potencial considerable en el desarrollo de vacunas contra el cáncer para el neuroblastoma, brindando nuevas esperanzas a los niños y familias relacionados. También enfatizó que aún se encuentra en las primeras etapas de investigación y desarrollo de vacunas de ARNm contra el cáncer, pero este "primer hito" se ha completado con éxito, sentando las bases para investigaciones posteriores.
En términos de ruta técnica, el equipo adoptó una nueva estrategia basada en nanopartículas peptídicas autoensambladas para construir esta vacuna de ARNm. Estas pequeñas partículas están diseñadas para atacar la proteína Glypican 2 (GPC2), que se encuentra ampliamente en la superficie de las células del neuroblastoma y es uno de los objetivos clave de este ataque de la vacuna. Dado que GPC2 también se expresa en una variedad de otros tumores, se espera que estrategias similares se extiendan a una gama más amplia de tipos de tumores en el futuro, proporcionando una plataforma técnica más versátil para la inmunoterapia contra el cáncer.
Los investigadores señalaron que la recurrencia del neuroblastoma después del tratamiento inicial es uno de los problemas más difíciles en la práctica clínica. Los tumores recurrentes a menudo se vuelven resistentes a las terapias existentes, lo que hace que la curación sea mucho más difícil. Creen que, con suerte, el avance continuo de la investigación sobre nuevas estrategias de tratamiento, incluida esta vacuna de ARNm, superará este cuello de botella y brindará un mejor pronóstico a largo plazo a los pacientes con neuroblastoma.